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2016.1.20 每日早知道

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浏览:- 发布日期:2017-01-20 08:39:08【 】

周五

重磅级文章解读micrornas与人类疾病
micrornas(mirnas)是近年来科学家们发现的一类长度为18—24个核苷酸的非编码小分子rna;其主要能够通过与靶标基因3'utr的完全或不完全配对,降解靶标基因mrna或抑制其翻译,从而参与调控个体发育、细胞凋亡、增殖及分化等生命活动。多项研究表明,mirna可以担任抑癌基因或者癌基因的角色,同时与肿瘤的形成也有着密切的联系,micrornas不光在癌症发生过程中扮演着关键角色,其对人类其它疾病的发生也非常重要,本文中小编就盘点了micrornas与人类多种疾病发生的关联,与各位一起学习!

【1】jcb:microrna调节眼睛干细胞功能的分子机制
doi:10.1083/jcb.201604032

近日,来自美国西北大学的研究人员通过研究发现,microrna-103/107家族(mirs-103/107)能够调节富含干细胞的眼睛角膜缘上皮组织的生物学过程,相关研究刊登于国际杂志thejournalofcellbiology上。

这项研究首次阐明了细胞自噬过程和巨胞饮(macropinocytosis)之间的关联,细胞能够进行自噬过程,以这种方式作为降解细胞内废物和对压力产生反应的方法,在巨胞饮过程中,细胞能够摄入大量的物质,包括液体、细胞膜、细菌和病毒等。研究者robertlavker博士表示,我们发现mirs-103/107对自噬末期的合适调节非常关键,同时还能够帮助抑制过量的巨胞饮过程。

此前研究中,研究者发现,microrna家族能够在眼睛角膜缘上皮组织中优先表达,角膜缘上皮组织中的干细胞能够维持角膜上皮的正常功能;mirna家族能够帮助调节角膜缘上皮基底细胞分裂的能力,并且维持这些细胞的增殖能力。研究者hanpeng表示,我们对mirs-103/107进行了沉默操作,结果发现,角膜缘上皮组织中产生的大量空泡结构取决于巨胞饮。

【2】cancerres:microrna或可特异性地杀死携带常见突变的癌细胞
doi:10.1158/0008-5472

在所有的人类癌症中,大约有20%的癌症中都是kras基因发生突变,kras突变的癌症非常难以治疗,这类癌症患者的生存率较差而且容易对化疗产生耐受性;近日,来自加州大学圣地亚哥医学院和穆尔斯癌症中心的研究人员利用micrornas分子系统性地抑制了成千上万个其它基因,从而发现了对癌细胞有特殊致死效应的组合,当然这些癌细胞都是由kras基因驱动引发的;相关研究刊登于国际杂志cancerresearch上,该研究为深入解析kras驱动的癌症提供了新的研究线索,也为开发新型的抗癌策略提供了潜在的靶点。

研究者tariqrana博士指出,近10年以来科学家们不断尝试去直接抑制kras的活性,但他们并没有发现能够利用小分子药物靶向作用的蛋白结合口袋(bindingpockets),如今研究者并不去尝试如何抑制kras本身的活性,他们开发了一种方法来寻找其它分子,一旦这些分子被抑制后,只要kras突变就会对突变的癌变细胞产生致死性的效应。

【3】stemcells:沉默microrna促进间充质干细胞进行关节软骨损伤修复
doi:10.1002/stem.2350

最近来自意大利的科学家们在国际学术期刊stemcells上发表了一项最新研究进展,他们发现在人类间充质干细胞中沉默一种抗软骨形成的microrna能够促进间充质干细胞向软骨细胞方向分化,为应用间充质干细胞进行体内软骨组织修复提供了新的可能。

随着间充质干细胞在临床应用原来越为广泛,对借助组织工程技术利用人类间充质干细胞进行有效的关节软骨修复的需求越来越大。但是想要利用hmsc实现对软骨的修复,如何控制hmsc向软骨方向分化仍然是一个很大的挑战。

在这项最新研究中,科学家们发现对抗软骨形成调节因子microrna-221进行沉默能够在体外和体内高效促进hmsc细胞的软骨形成过程,并且该过程不需要软骨形成诱导因子tgf-β的作用。研究人员首先在传统的3d培养基中对这种方法的可行性进行了验证,随后在体内模型中进行了验证。

【4】oncotarget:利用血液中的micrornas分子或可准确预测肝细胞癌
doi:10.18632/oncotarget.9429

肝细胞癌是一种最常见的肝癌,其在美国的发生率逐年增长,而感染乙肝病毒会引发大约50%的肝细胞癌的发生;然而目前研究者并不能有效鉴别出哪些个体易患这类癌症,尽管早期研究揭示了乙肝病毒驱动肝癌发生的分子特性,但近日刊登于oncotarget杂志上的一项研究中,来自托马斯杰斐逊大学的研究者就发现,通过血液检测技术对一组特殊的micrornas进行检测或许就可以帮助预测高风险肝细胞癌的个体。

文章中,研究者对最终患肝癌的一大群乙肝病毒感染病人进行研究,分析了患者血液样本中的分子特性;研究者表示,在373名感染乙肝病毒但最初未患癌的患者中,40名个体在平均随访4.5年时患上了肝癌,研究者对患者血液中24种micrornas进行了相关分析,结果表明,在患者患癌之前有15种micrornas分子都改变了正常的基因表达模式,这就表明,这些分子或可被用来预测个体患肝癌的可能性。

【5】cellhostmicrobe:肠道细胞利用micrornas控制微生物组
doi:10.1016/j.chom.2015.12.005

生物学前沿之一就是谈论操纵我们的肠道微生物组(microbiome)。这听起来像一个大胆的想法,但它看起来像是我们可能一直就在修改我们的微生物组,甚至都没有意识到这一点。一篇新的来自美国哈佛大学医学院的howardweiner、shirongliu及其研究团队的论文提示着我们的肠道细胞早就知道如何利用mirnas(micrornas,微小核糖核酸)控制我们体内的细菌。相关研究结果近期发表在cellhostµbe期刊上,论文标题为“thehostshapesthegutmicrobiotaviafecalmicrorna”。肠道细胞释放s

我们知道粪便中的mirnas可作为疾病的生物标志物。为了观察正常条件下mirnas是否存在于粪便中,研究人员获取人和小鼠粪便样品,在这两种样品中发现了大量的mirnas:(1)在肠道的不同部分,mirnas谱是不同的;整体而言,回肠中的mirnas要比结肠中的多;(2)无菌的或者接受抗生素治疗的小鼠具有更多的mirnas存在于粪便中,但是患有葡聚糖酸钠(dss)诱导的结肠炎的小鼠因这种疾病杀死肠上皮细胞而具有更少的mirnas存在于粪便中。

【6】science:特殊microrna分子的缺失或在神经变性疾病中扮演重要角色
doi:10.1126/science.aad2509

最近,来自索尔克研究所的科学家通过研究在国际杂志science上发表文章称,人类机体的特殊dna可以产生一种分子,该分子对于控制机体的肌肉有着重要的影响作用;研究者发现,不能够产生micrornas的动物或许会引发破坏性的神经变性疾病症状,比如肌萎缩性侧索硬化等疾病,本文研究阐明了micrornas在神经系统中的关键角色,并为开发治疗神经变性疾病的新型疗法提供了新的思路。

研究者samuelpfaff说道,该研究或可帮助开发理解神经变性疾病发病机制的新思路,microrna是近年来科学界研究的热点,2003年当全人类基因组被绘制时,编码特殊蛋白的基因都已经成为基础研究和人类疾病研究的重点了。这种名为microrna的小型非编码rnas早在1993年就被科学家们在研究蛔虫时发现了,然而当时研究者并不清楚microrna分子和人类之间的关联。

【7】naturemed:gwas分析找到调节胆固醇和脂代谢的microrna
doi:10.1038/nm.3980

最近,在一项发表在国际学术期刊naturemedicine上的研究中,来自美国麻省总医院的研究人员新发现四个microrna在胆固醇和甘油三酯代谢过程中发挥重要调节作用,他们详细描述了这些microrna究竟如何降低有益的hdl胆固醇合成,如何帮助具有堵塞血管风险的ldl胆固醇合成以及如何控制甘油三酯和其他心血管疾病风险因子的水平。

研究人员表示,在此项研究之前没有文章对人类疾病背景下非编码因子,比如microrna在胆固醇和脂肪代谢运输方面所起的作用进行系统性研究,他们借助接近190,000人的人类基因数据,发现69个microrna与胆固醇和甘油三酯水平异常有关,而其中4个可以控制参与代谢过程的已知蛋白表达。

人类基因组中只有不到2%的dna能够编码蛋白,人们在很早之前认为剩余的98%dna不具有功能,将其称之为"垃圾dna"。现在科学家们发现这些"垃圾dna"序列在决定蛋白编码dna表达的时间,空间以及表达方式方面发挥重要调节作用。其中一个重要调节机制就是通过单链microrna结合mrna防止其翻译为蛋白质,从而阻断蛋白编码基因的表达。

【8】pnas:父亲精子microrna可能影响孩子脑发育
doi:10.1073/pnas.1508347112

越来越多证据表明dna并不是亲代将遗传信息传递到子代的唯一方式。亲代在一生当中经历的许多事件都会对遗传信息的传递产生影响。

最近,来自宾夕法尼亚大学的研究人员在国际学术期刊pnas上发表了一项最新研究进展,他们在分子水平上发现了应激如何改变雄性小鼠的精子,并通过这种方式影响其后代对应激的应答情况。他们还发现这种变化是通过表观遗传学的方式或microrna进行传递的,并非通过改变dna。

在早期研究中,研究人员已经证实在交配之前通过更换笼盒或进行狐狸尿(捕猎者气味)暴露处理雄性小鼠,使其处于应激状态,其后代对应激的应答情况会存在障碍。研究人员将受到应激的雄性小鼠和未受到应激的雄性小鼠的精子进行对比分析,发现在应激小鼠精子中有9种microrna表达出现升高。

【9】jcb:中国科学家揭示microrna-7在胃癌中角色
doi:10.1083/jcb.201501073

刊登在最新的thejournalofcellbiology杂志的一篇中,中国第四军医大学肿瘤生物学实验室的樊代明院士带领研究队伍发现了microrna-7在抑制胃癌的关键信号传导途径nfκb的关键作用,同时胃内的幽门螺旋杆菌(h.pylori)感染会打破microrna-7的保护作用。因此,能够补充激活mir-7的药物或可作为新一种胃癌有效治疗的潜力药物。

胃癌是全世界第四大最常见的癌症和癌症相关死亡的第三大原因。在之前的研究中,研究人员已经发现了mir-7能够抑制胃癌细胞的转化。但是一种microrna通常有许多作用靶标,为了全面了解mir-7在胃癌中扮演的角色,研究人员首先对人工超表达mir-7的胃癌细胞系进行了蛋白质组学和转录组学的分析。microrna的作用效果是抑制mrna的翻译,所以研究人员筛选了在转录组和蛋白质组中同时降低的39个候选基因进行了生物信息学分析,找到了含有mir-7结合位点的基因。其中包括rela和fos。rela是nfκb转录因子家族的显著一员,而fos是activatorprotein1(ap-1)的重要成分,并且携带三个mir-7的结合位点。

【10】jci:肿瘤相关microrna调节糖脂代谢改善糖尿病
doi:10.1172/jci75438

近日,美国华人科学家wendonghuang在著名国际学术期刊jci在线发表了一项最新研究进展。

2型糖尿病中一部分病人以胰岛素抵抗为主,病人多肥胖,因胰岛素抵抗,胰岛素敏感性下降,血中胰岛素增高以补偿其胰岛素抵抗,但相对病人的高血糖而言,胰岛素分泌仍相对不足,除此之外,糖尿病病人还存在肝脏葡萄糖合成增加。但到目前为止,导致这些异常症状发生的具体分子机制仍没有得到很好的了解。

microrna是一类小的非编码rna,在包括2型糖尿病在内的许多疾病病理过程中发挥重要作用。mir-26是一个在肿瘤发生过程中扮演重要角色的microrna,但其在代谢中的作用一直没有研究。

【11】develcell:科学发现新型胚胎神经发生关键microrna分子
doi:10.1016/j.devcel.2014.12.013

microrna是一种小型非编码的rna分子,其可以帮助确定基因是否被表达或沉默,近日,刊登在国际杂志developmentalcell上的一篇研究论文中,来自耶鲁大学医学院的研究人员通过研究发现,一种名为mir-107的特殊microrna分子在早期大脑发育过程中扮演着重要角色,于是研究者推测深入研究该分子或许可以帮助理解大脑发育相关疾病的发病机理。

长期以来研究专家都知道mirnas可以参与大脑的发育,但他们并不清楚其中具体的分子机理,研究者stefanianicoli教授指出,这篇研究报告中我们通过在斑马鱼中研究mir-107分子清楚地描述了大脑发育的详细过程。文章中研究者发现,mir-107可以调节一种名为dicer的酶类的水平,从而调节另外一种名为mir-9的分子的水平,这对于正常大脑发育非常必要,而该调节环此前研究者并不清楚。

尽管此前研究者在癌症发展及糖尿病中对mir-107分子进行过研究,但本文中研究者首次揭示了钙分子如何影响动物的大脑发育,结果显示,斑马鱼机体中mir-107的缺失会引发神经元细胞及神经前体细胞水平过量。nicoli说道,这项研究中我们发现当失去mir-107后,胚胎的后脑部发育就会出现异常,而理解mirna的功能或许对于理解大脑发育期间的神经性障碍发生的细胞及遗传性分子机制提供了新的研究线索。(生物谷bioon.com)


基因疗法有望治疗多种人类顽疾
基因治疗是一种将外源正常基因导入靶向目标(细胞等),以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病,从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代,基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”(scid),至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明,基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著,甚至能够令盲人重获光明,而更多的动物模型试验显示,基因治疗大有根治更多顽疾的可能。

本文中,小编整理了多篇文章来阐明科学家们如何利用基因疗法来治疗人类顽疾,分享给各位。

【1】基因疗法提高多巴胺水平,帕金森创新药要来了?

昨天,基因治疗公司voyagertherapeutics宣布正在进行的针对晚期帕金森病患者的1b期临床试验,在6个月和12个月随访中获得阳性结果。来自该试验的第1组和第2组的中期数据表明,在研新药vy-aadc01良好耐受的;通过精确的mri引导递送的、剂量递增的该治疗手段增大了壳核(putamen)的覆盖程度、增加了aadc酶活性并且增强了对左旋多巴的反应,最终在临床上有意义地改善了患者运动功能的各种测量参数。这在较高剂量下的第2组中尤其明显。上述这些良好效应在一些患者长达12个月的随访期间得到了维持性改善。

帕金森病是一种慢性神经退行性疾病,在美国约有70万患者,全世界病人约有700万至1000万例。据估计,高达15%的帕金森病患者群体(在美国该数量约为100万)具有左旋多巴难治或无良好控制的运动波动。虽然在大多数患者中帕金森病的根本原因是未知的,但该疾病的运动症状来自产生神经递质多巴胺的中脑神经元的损失。大脑这一特定区域中多巴胺水平的下降导致与帕金森病相关的运动症状,包括震颤、运动缓慢或运动丧失、僵硬和姿势不稳定。该疾病晚期阶段的运动症状包括摔倒、步态僵直、言语和吞咽困难,患者通常需要护理人员的日常协助。

【2】elife:t细胞受体基因疗法或可有效改善癌症免疫疗法的安全性
doi:10.7554/elife.19095

人类机体能够产生t细胞来识别并且抵御疾病,每个t细胞在其表面都有着特殊的t细胞受体(tcr),这些受体能够实时监视来自别的细胞呈递的蛋白质小片段,当检测到癌症或感染时,一类t细胞就会同疾病细胞结合并且促进这些细胞被清除,当肿瘤和感染不能够被自然消除时,研究者们就会采用免疫疗法来增强免疫系统的效力。

通过将编码肿瘤特异性tcr的基因插入到患者机体的t细胞中,研究者就开发出了一类能够靶向作用肿瘤细胞的t细胞,这种方法就称之为tcr基因疗法,当常规的癌症疗法失败时,该疗法就能够带来临床上的成功;然而tcr基因疗法并非没有风险,引入的受体能够同每一个工程化的t细胞表面上固有的受体混杂在一起,从而诱发部分细胞对健康细胞进行攻击,而本文中来自加州理工学院的研究人员就开发出了一种特殊技术来抑制上述问题的发生,同时还能够增加tcr基因疗法的安全性。

【3】pnas:科学家或成功实现利用基因疗法来治疗阿尔兹海默氏症
doi:10.1073/pnas.1606171113

日前,来自帝国理工学院的研究人员通过利用病毒将特殊的基因片段运输到小鼠大脑中,从而成功抑制小鼠患阿尔兹海默氏症,相关研究刊登于国际杂志pnas上,该研究或为后期开发治疗诸如阿尔兹海默氏症等神经性疾病的新型疗法提供思路。此前研究中,研究者在实验室发现,名为pgc1-α的基因能够抑制细胞中β淀粉样蛋白的形成,β淀粉样蛋白是大脑中淀粉样斑块的主要成分,而阿尔兹海默氏症患者大脑中能够发现β淀粉样蛋白的粘性聚集体,而且这些淀粉样斑块被认为能够诱发患者脑细胞死亡。

在英国阿尔兹海默氏症影响着大约52万人的健康,患者的症状包括:记忆缺失、混乱、情绪或个性的改变等,目前全世界大约有4750万人饱受痴呆症的影响,而阿尔兹海默氏症就是最常见的痴呆症。尽管当前的药物能够帮助减缓患者的症状,但针对该病并没有有效的治疗方法。

【4】natcommun:新型基因疗法或可有效抑制癌症转移
doi:10.1038/ncomms12868

癌细胞在机体中扩散被称之为癌症转移,其实引发乳腺癌患者死亡的主要原因;近日,一项刊登于国际杂志naturecommunications上的研究报告中,来自mit的研究人员开发了一种新型的基因疗法,该疗法或有望抑制乳腺癌发生转移。文章中,研究者利用micrornas来控制癌症转移,micrornas分子是一种能够调节基因表达的小型非编码rna分子。

据研究者natalieartzi介绍,这种新型疗法能够结合化学疗法,在癌症扩散之前治疗早期阶段的乳腺癌;我们的想法是,如果癌症在早期阶段能够被诊断出来,除了利用化疗来治疗原发性肿瘤外,利用特殊的micrornas分子进行治疗或许也是一种不错的选择,研究者的目的就在于抑制引发癌症转移的癌细胞发生扩散。通过micrornas进行的基因表达的调节被认为在抑制癌细胞发生扩散上扮演着重要作用;近来研究者通过研究发现,这种基因表达调节的干扰,比如称为单核苷酸多态性(snps)的遗传改变或许对于基因表达的水平有着明显的影响,而且还会引发患癌风险的增加。

【5】science子刊:新型基因疗法或可有效治疗肌肉萎缩
doi:10.1126/scitranslmed.aac4976

一项发表在国际杂志sciencetranslationalmedicine上的研究报告中,来自华盛顿州立大学的研究人员通过研究开发了一种用于治疗肌肉萎缩的新型基因疗法,该研究或可拯救数百万遭受肌肉萎缩疾病患者的生命。

研究者rodgers教授说道,慢性疾病影响着世界超过一半人口的健康,而其中大多数慢性疾病都伴随着患者机体的肌肉萎缩;慢性疾病的发生通常都以慢性感染、肌营养不良症、营养不良或年龄增长开始,大约一半死于癌症的人群实际上都会因肌肉萎缩而死亡,而且目前并没有特殊的疗法来治疗肌肉萎缩。

在这项研究中,研究者详细描述了他们如何在健康小鼠机体中构建肌肉组织,并且如何抑制携带肿瘤的小鼠机体中骨骼肌和心脏肌肉的缺失。在恶病质疾病中,肿瘤会分泌出特殊激素来促进肌肉退化,然而实际上机体会“吃掉”自己的肌肉,从而引发虚弱、疲惫等特点。研究者认为,引发很多人死亡的并不是骨骼肌的缺失,而是心肌的缺失,从而导致心脏萎缩进而引发心力衰竭。长期以来研究者一直想寻找特殊方法阻断该过程,但却并未成功过,因为引发肌肉萎缩的激素,尤其是一种名为肌肉生长抑制素(myostatin)的天然激素在机体任何地方都扮演着重要的角色。

【6】science子刊:开发出可有效治疗肝脏代谢疾病的新型基因疗法
doi:10.1126/scitranslmed.aaf3838

由于捐献器官来源严重短缺,如今梅奥诊所的科学家开了一种新型疗法来治疗肝脏疾病的患者,相关研究发表在了国际杂志sciencetranslationalmedicine上,文章中研究者在不采用器官移植的前提下,利用了一种新型方法来纠正患者机体的代谢障碍。

研究人员检测了特殊基因疗法对患有1型遗传性酪氨酸血症(hereditarytyrosinemiatype1,ht-1)的猪的治疗效果,1型遗传性酪氨酸血症是一种由于特殊酶类缺失引发的机体代谢障碍,该病的常见疗法就是利用特殊用药方案来治疗,但对于很多患者都没有效果,而且长期用药的安全性也是未知的。

研究者raymondhickey博士说道,肝脏移植是彻底治疗1型遗传性酪氨酸血症的唯一疗法,1型遗传性酪氨酸血症往往会伴随进行性的肝脏疾病;因此利用新方法来治疗ht1和其它代谢疾病获将可以帮助患者避免进行肝脏移植,并且可以拯救许多患者的生命。

【7】应用基因疗法治疗抑郁症将成为可能
doi:10.1038/mp.2016.99

最近来自西南医学中心的科学家们在大脑中找到了一个可能导致抑郁的蛋白,他们利用基因疗法对这个新靶点进行了干预,发现小鼠的抑郁症行为得到了改善。该研究将促进抑郁症新治疗方法的开发。

研究人员发现一类叫做hcn的通道蛋白减少会抑制小鼠的抑郁症类似行为。如果该结果可以复制到人类,将为几百万对现有治疗方法无应答的抑郁症患者提供新疗法。

该研究结果发表在国际学术期刊molecularpsychiatry上。

目前绝大多数抗抑郁症药物都会通过增加单胺类神经递质如5-羟色胺、多巴胺和去甲肾上腺素来影响病人心情和情绪,但是事实上这些药物对许多病人并不有效,这表明还有其他导致抑郁症的机制并没有被发现,而这些未发现机制将有可能为新治疗方法开发提供靶点。

【8】futurism:基因疗法延缓人类衰老首次获得成功
原文报道:scientistsclaimthey'vecompletedthefirstsuccessfulgenetherapyagainsthumanageing

美国bioviva公司的ceoelizabethparrish女士称自己成为了历史上第一个成功扭转自然衰老现象的人类,而这都要归功于她们公司开发的基因疗法。

2015年parrish女士首次接受该治疗方案——具体包括延缓肌肉水平随着衰老而下降的趋势以及抵抗由老年性疾病引发的干细胞数量减少的效应。

目前该疗法的安全性已经得到了证明,如果能够同时证明长期的效果以及承受科学方面细致的考察,将会成为人类端粒能够延长这一假说最好的证明。

“目前针对老年性疾病的疗法效果很微弱,而且生活习惯的不断变化也会限制对这些疾病的治疗。生物技术的进步是最好的方法,如果我们的结果是真实可信的话,将会是历史性的突破”。

不过,parrish本人也认为在此之前还需要大量证据进行验证。

【9】nature:基因疗法治疗线粒体疾病迈出关键一步
doi:10.1038/nature14546

近日,来自美国俄勒冈健康与科学大学的研究人员在著名国际学术期刊nature在线发表了一项最新研究进展,他们在利用全新的基因和干细胞疗法治疗线粒体疾病方面迈出了关键的第一步。

在美国,每年有1000~4000名新生儿患有线粒体dna疾病,线粒体dna突变会引起许多严重疾病的发生,其中包括糖尿病、耳聋、眼病、胃肠道疾病、心脏病、痴呆以及其他一些神经相关疾病。但到目前为止仍没有有效的方法能够对线粒体dna相关疾病进行有效治疗。

在该项研究中,研究人员从一些携带线粒体dna突变的儿童和成年人身上搜集了皮肤细胞,将皮肤细胞中的细胞核与健康捐赠者提供的卵细胞细胞质进行匹配,利用这种技术,研究人员获得了含有正常线粒体的胚胎干细胞。

【10】sci.transl.med.:新基因疗法治疗心脏衰竭
doi:10.1126/scitranslmed.3006487

西奈山医学院心血管专家对大动物心脏衰竭模型实施了基因治疗,该疗法的成效显著。相关报道发表在近期的sciencetranslationalmedicine杂志上。该研究检测了sumo-1基因疗法,该研究是临床前实验的最后阶段。

之前基因治疗针对的是serca2基因,一期和二期临床效果都很好,而hajjar博士在2011年的nature文章称在人类心衰病人中sumo-1基因也降低,而sumo-1调节serca2a的活性,即不改变serca2a水平的情况下增强蛋白质的功能。之后在小鼠模型中的的研究发现针对sumo-1基因治疗显著提高心脏功能。

于是本次研究中,科学家检测了分别针对sumo-1基因,serca2基因的基因治疗和两基因结合的疗法的效果。

在大动物心衰模型中,科学家发现单纯转运高剂量的sumo-1和,同时转运sumo-1、serca2都会增强心脏收缩力,增加血流,减小心脏体积。(生物谷bioon.com)

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